Un nouveau traitement contre la maladie d'Alzheimer s'est avéré prometteur en phase préclinique, rapporte une étude publiée dans la revue Science Translational Medicine.
Il s'agit d'une molécule synthétique qui a permis de réduire, chez des souris et des singes, les agrégations cérébrales anormales de protéines tau qui sont l'une des caractéristiques de la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives actuellement incurables.
Ces agrégations entraînent progressivement la destruction des neurones.
La molécule, appelée « oligonucléotide anti-sens », cible la transcription des instructions génétiques (en ARN) qui permettent la production de la protéine.
Timothy Miller de l'université Washington à St. Louis et ses collègues ont mené cette étude avec des souris génétiquement modifiées pour développer des agrégations de la protéine. À six mois, elles commençaient à présenter des agrégations et à neuf mois, des dommages neuronaux. L'hippocampe, une région importante pour la mémoire, était atrophié en raison de la perte de neurones.
À partir de 9 mois, une dose de l'oligonucléotide anti-tau était administrée quotidiennement pendant un mois. À 12 mois, les niveaux de tau et d'agrégations de tau étaient diminués chez les souris traitées comparativement à celles ayant reçu le placebo.
Les niveaux d'agrégations chez les souris de 12 mois traitées étaient plus bas que ceux des souris de 9 mois non traitées, ce qui suggère que le traitement a non seulement arrêté l'accumulation de la protéine mais l'a aussi inversée. L'atrophie et la mort cellulaire dans l'hippocampe étaient stoppées sans être inversées.
Les souris traitées ont vécu en moyenne 36 jours de plus que celles qui n'avaient pas reçu le traitement. Elles montraient une plus grande aptitude à socialiser, de meilleures performances cognitives et de bonnes capacités à se mouvoir.
Des traitements avec les molécules oligonucléotides ont récemment été approuvés par les autorités américaines pour deux maladies neuromusculaires : la myopathie de Duchenne et l'amyotrophie spinale.
Des essais cliniques de phase 1 chez l'humain sont en cours pour tester les oligonucléotides pour traiter les maladies de Huntington et de Charcot (sclérose latérale amyotrophique).
Aucun médicament sur le marché n'améliore l'évolution de la maladie à ce jour. (Les médicaments anti-Alzheimer sont à éviter selon Prescrire.)
Dans les dernières années, des essais menés par de grands laboratoires, qui se sont sodés par des échecs, ciblaient une autre caractéristique de la maladie d'Alzheimer, les plaques de protéines bêta-amyloïde.
Pour plus d'informations sur la maladie d'Alzheimer, voyez les liens plus bas.
Psychomédia avec sources : Washington University, Science Translational Medicine.
Tous droits réservés.
