Des essais de phases I, II et III doivent être réalisés avant qu'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM), ou homologation, puisse être déposée aux autorités.
Les essais de phase 1 visent à évaluer la tolérance à un médicament, à déterminer les doses à utiliser et à détecter d'éventuels effets secondaires. Les essais de phase 1 sont menés avec des volontaires en santé.
Les essais de phase 2, menés avec des personnes qui présentent la condition de santé visée, ont pour objectif de déterminer la posologie optimale en termes d'efficacité et de tolérance.
Les essais de phase 3, parfois appelés essais ou études cliniques pivots, sont menés avec un plus grand nombre de personnes représentatives de la population de malades à laquelle le traitement est destiné. Ces essais visent à comparer le médicament testé à un traitement efficace déjà commercialisé ou à un placebo afin d'évaluer son intérêt thérapeutique (son rapport-bénéfice/risque). Un essai clinique de phase 3 est une étude randomisée.
Les essais de phase 4 sont réalisés après la commercialisation du médicament. Ils visent à vérifier à grande échelle, et dans les conditions réelles d'utilisation, l'efficacité, la tolérance et les effets indésirables relativement rares qui n'ont pas été mis en évidence lors des phases précédentes.
