Annonce du deuxième plan Maladies rares (2011-2014): objectifs et réactions

À l'occasion Journée internationale des maladies rares (aussi appelées maladies orphelines), la ministre française de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, Valérie Pécresse, et la secrétaire d’Etat à la Santé, Nora Berra, ont présenté ce lundi le 2e plan Maladies rares (2011-2014), doté d'une enveloppe de 180 millions d’euros sur 4 ans. Un premier plan a été mis en œuvre en 2005-2008.

Le plan est articulé autour de trois axes qui comportent les objectifs suivants :

Améliorer la qualité de la prise en charge des patients :
- Améliorer l’accès au diagnostic et à la prise en charge des patients ;
- Optimiser les modalités d’évaluation et de financement des centres de référence maladies rares ;
- Développer les liens entre les acteurs de la prise en charge et l’accompagnement, notamment ceux du médico-social ;
- Améliorer les pratiques des professionnels de santé ;
- Rendre plus accessible l’information ;
- Positionner Orphanet comme un outil de référence pour l’information et la recherche.
Développer la recherche :
- Créer une structure nationale d’impulsion de la recherche, en interface avec les acteurs publics et privés ;
- Promouvoir les outils permettant d’augmenter les connaissances sur les maladies rares et inscrire dans les programmes de l’Agence Nationale de la Recherche (ANR) un montant minimum dédié à la recherche sur les maladies rares ;
- Promouvoir le développement des essais thérapeutiques ;
- Favoriser la recherche clinique et thérapeutique translationnelle.
Amplifier les coopérations européennes et internationales :
- Promouvoir le partage de l’expertise au niveau international ;
- Améliorer la capacité à conduire des essais cliniques multinationaux, l’accès aux tests diagnostiques disponibles au niveau européen et le contrôle de qualité des tests ;
- Améliorer l'accès au diagnostic, aux soins et à la prise en charge, la recherche et l'information.

Ce plan « n'est pas suffisamment à la hauteur des besoins », estiment l'Association française contre les myopathies (AFM), Alliances Maladies Rares et Eurordis dans un communiqué commun.

Selon la présidente de l’Association française des myopathies, Laurence Tiennot-Herment, les besoins pour financer les maladies rares sont de 800 à 900 millions d’euros pour les six prochaines années, rapporte Le Parisien. En plus des aides à la recherche, dit-elle, l’Etat doit financer davantage de structures de prise en charge des malades, notamment des établissements médico-éducatifs spécialisés. L'association a recueilli autour de 90 millions d’euros cette année avec le Téléthon, soit un peu moins que les 95 millions de l’an passé.

Trois millions de personnes sont touchées en France par les maladies rares, soit entre 4 % et 6 % de la population. Les maladies rares touchent chacune peu de personnes par rapport à la population générale. En Europe, le seuil est d’une personne atteinte sur 2 000, soit pour la France moins de 30 000 personnes atteintes de la même maladie. Plusieurs de ces maladies ne concernent toutefois qu'une centaine de personnes. De 5000 à 8000 maladies rares sont dénombrées.

Dossier de presse gouvernemental, Deuxième Plan Maladies rares 2011-2014

Illustration : Visuel de la Journée internationale des maladies rares 2011 sous l'égide de la fédération Eurordis.