Un virus modifié est généralement utilisé comme véhicule pour insérer la nouvelle séquence génétique.
Les gènes détiennent le code pour réguler les différentes fonctions des cellules de l'organisme.
Une inquiétude concernant certaines applications de thérapie génique est que l'ADN étant inséré en permanence dans le génome, il n'y a pas de moyen de le désactiver si une réaction adverse survient.
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