« Beaucoup de nouveaux médicaments sont autorisés sur la base de données peu probantes », rapporte la revue Prescrire dans son numéro de janvier.

« De nombreuses autorisations de mise sur le marché (AMM) sont fondées sur des essais cliniques dans lesquels les effets du médicament sont évalués sur des critères intermédiaires et non sur des résultats cliniques qui comptent pour les patients, ou sur des essais exploratoires, c'est-à-dire sur des bases fragiles. »

Une étude américaine, par exemple, « a montré qu'il y a rarement une bonne corrélation entre les résultats portant sur des critères intermédiaires, par exemple le délai avant progression d'une tumeur, et la durée de survie des patients, un meilleur critère d'évaluation », rapporte la revue.

Une autre étude, portant sur les 36 médicaments du cancer ayant été autorisés aux États-Unis entre 2008 et 2012 sur la base de critères intermédiaires, « a montré un allongement de la durée de vie avec seulement 5 de ces médicaments ».

Une étude de la Food and Drug Administration (FDA), l'agence du médicament américaine, « a analysé les cas de 22 médicaments dont les résultats favorables d'essais exploratoires (dits de phase II) ont été contredits par les essais ultérieurs (dits de phase III, chez davantage de patients, davantage représentatifs) en raison d'un manque d'efficacité et/ou d'une toxicité plus importante qu'annoncé ».

« Les AMM fondées uniquement sur des essais portant sur des critères intermédiaires, ou sur des essais exploratoires de phase II, sont très souvent des AMM fragiles, à risque pour les patients : ces essais sont trop peu prédictifs de l'efficacité clinique d'un médicament. Dans l'intérêt des patients, fonder les AMM sur des données solides demeure plus que jamais nécessaire », conclut la revue.

En novembre 2017, la revue déplorait que l'accélération, par différents mécanismes, de la mise en marché des médicaments dans l'Union européenne se fait souvent au détriment de la qualité de l'évaluation clinique.

Pour plus d'informations, voyez les liens plus bas.

Psychomédia avec source : Prescrire.
Tous droits réservés.