La Commssion européenne a autorisé la commercialisation d'un médicament de thérapie génique, ce qui représente une première dans le monde occidental. Sa commercialisation est prévue pour le second semestre de 2013.
Le Glybera (alipogène tiparvovec), développé par le laboratoire de biotechnologie néerlandais UniQure, est un traitement du déficit en lipoprotéine lipase, une maladie génétique du métabolisme très rare, ne touchant qu'une ou deux personnes sur un million. Il pourrait coûter environ 1,2 million d'euros par patient, ce qui constitue un record.
Après avoir été refusée deux fois en trois ans, la recommandation a été accordée en juillet dernier pour une indication restreinte aux personnes les plus sévèrement atteintes avec des mesures strictes de pharmacovigilance.
Les personnes atteintes d'un déficit en lipoprotéine lipase sont incapables de dégrader les particules de graisse qui s'accumulent dans leur sang, ce qui peut conduire à des pancréatites aiguës malgré un régime très pauvre en graisse.
Ce traitement restaure définitivement la fonction naturelle concernée, explique le fabricant. Le traitement remplace le gène défectueux en introduisant dans l'organisme un nouveau gène fonctionnel, par l'intermédiaire d'un virus.
UniQure se prépare à demander l'homologation du Glybera aux États-Unis, au Canada et dans plusieurs autres pays. La société travaille aussi sur des médicaments de thérapie génique pour traiter l'hémophilie de type B et la maladie de Parkinson.
La plupart des centaines d'essais cliniques de thérapie génique menés depuis 1990 ont échoué, rapportait le New York Times en juillet dernier. Le domaine a également été retardé par des problèmes de sécurité, en particulier après la mort d'un adolescent dans un essai clinique de 1999 à l'Université de Pennsylvanie. Des risques de la thérapie génique sont liés à son irréversibilité. Une fois le gène inséré dans le génome, il ne peut être retiré.
Avec cette autorisation, "nous pensons que la thérapie génique est à l'aube d'une période de croissance rapide similaire à celles du développement du marché des anticorps lors de la décennie précédente
", a déclaré le PDG d'UniQure Jörn Aldag.
Psychomédia avec sources: Le Figaro, AFP.
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