L'Agence européenne du médicament (EMA) recommande l'approbation d'une thérapie génique. Si la Commission Européenne suit cet avis, ce qu'elle fait généralement, il s'agira de la première thérapie génique autorisée dans le monde occidental, souligne le New York Times. Un tel traitement a déjà été autorisé en Chine en 2003.
La thérapie génique consiste à remplacer ou complémenter un gène défectueux par un gène intact dans certaines cellules ou tissus de l'organisme. Un virus modifié est généralement utilisé comme véhicule pour acheminer la nouvelle séquence génétique à l'intérieur des cellules.
Il s'agit du Glybera (alipogène tiparvovec), de la société néerlandaise UniQure, qui remplace un gène défectueux responsable d'une maladie héréditaire rare du métabolisme des triglycérides caractérisée par un déficit de l'enzyme lipoprotéine lipase. Une personne sur un million souffre de cette maladie. Après avoir été refusée deux fois en trois ans, la recommandation a été accordée pour une indication restreinte aux personnes les plus sévèrement atteintes avec des mesures strictes de pharmacovigilance.
Les effets d'un seul traitement, qui consiste en injections dans les muscles des jambes, durent plusieurs années. Après le traitement, les participants avaient moins de crises de pancréatite et ces dernières avaient tendance à être moins intenses et douloureuses, rapporte le Dr. Daniel Gaudet de l'Université de Montréal qui a dirigé les essais cliniques dont les résultats ont été rapportés dans le revue Nature.
La plupart des centaines d'essais cliniques de thérapie génique menés depuis 1990 ont échoué, rapporte le New York Times. Le domaine a également été retardé par des problèmes de sécurité, en particulier après la mort d'un adolescent dans un essai clinique de 1999 à l'Université de Pennsylvanie.
Des risques de la thérapie génique sont liés à son irréversibilité. Une fois le gène inséré dans le génome, il ne peut être retiré.
L'association française contre les myopathies indiquait en décembre dernier qu'elle devrait devenir la première association à but non lucratif à avoir le label "établissement pharmaceutique", via Généthon Bioprod, dont l'entrée en activité était prévue en 2012, pour produire des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares destinés à être utilisés en essais cliniques et pouvant aller jusqu'à la mise sur le marché.
Psychomédia avec sources: New York Times, Medpage Today. Tous droits réservés.
