L'association devrait devenir la première association à but non lucratif à avoir le label « établissement pharmaceutique », via Généthon Bioprod qui devrait entrer en activité en 2012 pour produire des médicaments de thérapie génique destinés à être utilisés en essais cliniques et pouvant aller jusqu'à la mise sur le marché, rapporte Le Figaro. L'association est déjà une référence mondiale dans le domaine de la thérapie génique pour les maladies rares, indique Frédéric Revah, directeur général de Généthon Bioprod.
La thérapie génique consiste à remplacer le gène défaillant responsable de la maladie. Pour ce, il faut coupler le gène à un transporteur (un vecteur) qui est constitué en général par l'enveloppe d'un virus. L'élaboration de ce couple enveloppe-gène fait appel aux techniques de la biotechnologie (plutôt qu'au procédé ordinaire en pharmaceutique d'une suite de réactions chimiques).
Certains essais cliniques sur un syndrome immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich sont déjà lancés. L'an prochain sera démarré un autre essai sur la granulomatose de Wegener, une maladie auto-immune concernant quelques milliers de personnes en Europe. Un essai pour la myopathie de Duchenne (dystrophie musculaire) est attendu pour 2013.
En 2010, le Téléthon avait recueilli de 90,5 millions d'euros, en recul de 5 % par rapport à l'année précédente.
Liste des 50 maladies rares les plus fréquentes
Photo : Gad Elmaleh, parrain de l'événement, et Raphaël, 7 ans, atteint de la myopathie de Duchenne (dystrophie musculaire) qui joue cette année le rôle de mascotte de l'événement
Psychomédia avec sources : association française contre les myopathies, Le Figaro. Tous droits réservés.
