L'agence américaine du médicament a autorisé, le 30 août, la mise sur le marché d'une thérapie génique pour le traitement d'une forme agressive de leucémie.
Il s'agit du troisième médicament de thérapie génique à être autorisé dans le monde. Les deux précédents ont été mis sur le marché en Chine, en 2004, et en Europe, fin 2012.
Ce nouveau traitement, le Kymriah (tisagenlecleucel), a été développé à l’université de Pennsylvanie et breveté par le laboratoire suisse Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë, leucémie pédiatrique la plus fréquente aux Etats-Unis et en rapide progression avec 3100 nouveaux cas par an.
Le Kymriah est destiné aux enfants et jeunes adultes ayant résisté aux autres traitements ou ayant fait une rechute, ce qui se produit dans 15 à 20 % des cas.
Ce traitement, dit à base de cellules CAR-T (pour chimeric antigen receptors et lymphocytes T), est autologue, c'est-à-dire basé sur les propres cellules de chaque patient. Des lymphocytes T, des cellules immunitaires, sont prélevés, modifiés génétiquement, multipliés et réinjectés.
Dans l’essai sur la base duquel la demande d’autorisation a été déposée à la FDA, 52 patients sur 63, soit 83 %, sont entrés en rémission dans les trois mois suivant la perfusion.
Le traitement peut causer des effets secondaires graves. Il porte un avertissement pour le syndrome de libération de cytokines, qui est une réponse systémique à l'activation et à la prolifération des cellules T modifiées causant une forte fièvre et des symptômes semblables à ceux de la grippe, et pour des événements neurologiques, indique la FDA. Ces deux types d'effets secondaires peuvent mettre la vie en danger.
Près de la moitié des patients de l’étude ont présenté une violente réaction immunitaire (choc cytokinique), qui a pu être contrôlée sans entraîner de décès, et 15 % ont présenté des signes de toxicité neurologique, rapporte Le Figaro.
D'autres effets secondaires sévères incluent des infections graves, une pression artérielle faible (hypotension), des lésions rénales aiguës, de la fièvre et une diminution de l'oxygène (hypoxie). Il peut y avoir un risque accru d'infections pendant une période prolongée en raison de la destruction de certains lymphocytes B par les lymphocytes T modifiés.
Le prix demandé par Novartis pour un traitement de Kymriah serait de 475 000 dollars, rapporte Le Figaro.
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Psychomédia avec sources : FDA, Novartis, Le Monde, Le Figaro.
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