Aucun médicament à ce jour ne traite la maladie d'Alzheimer. Les quelques médicaments destinés à réduire les symptômes qui sont sur le marché sont généralement jugés inefficaces, notamment par la Haute autorité française de santé (HAS) qui vient de recommander leur déremboursement, tout en exposant à des effets secondaires.
Le verubecestat, un médicament expérimental développé par Merck, est actuellement testé dans deux essais de phase 3 auprès de 3 500 personnes atteintes d'Alzheimer à des stades légers à modérés.
Les résultats de la phase 1 visant à vérifier non pas l'efficacité, mais la toxicité, auprès de 32 personnes atteintes de la maladie et plus de 100 volontaires en santé, viennent d'être publiés dans la revue Science Translational Medicine.
Le médicament est un inhibiteur de l'enzyme BACE1. Il vise à bloquer la production de plaques de protéines amyloïde-bêta (qui entraînent des dysfonctions des cellules nerveuses puis leur mort) en s'attachant à l'enzyme qui intervient dans la production de l'amyloïde-bêta.
Les résultats de la phase 1 montrent que le médicament réduit bel et bien la quantité de protéines amyloïde-bêta dans le liquide céphalo-rachidien des patients sans entraîner les effets secondaires qu'ont présentés de précédents médicaments ayant ce mode d'action. Une raison serait qu'il n'inhibe pas complètement l'activité de la BACE1.
L'essai de phase 1 n'indique cependant pas si la réduction de protéine amyloïde-bêta entraîne bel et bien un ralentissement du déclin cognitif.
Dans plusieurs grands essais cliniques, des médicaments ayant un mécanisme différent, les anticorps monoclonaux, ont réduit l'amyloïde-bêta sans apporter de bénéfices cognitifs. Suite à ces échecs, certains de ces médicaments sont actuellement testés à un stade plus précoce de la maladie car les plaques s'accumulent pendant plusieurs années avant que les symptômes n'apparaissent.
Certains s'inquiètent, même en cas de succès de ces deux essais du verubecestat, des effets secondaires potentiels à long terme car le médicament pourrait devoir être pris pendant de nombreuses années, rapporte le New Scientist.
Pfizer a aussi un médicament en cours d'essai qui vise une autre enzyme intervenant dans la production de l'amyloïde-bêta, la sécrétase gamma. Des résultats sont attendus pour décembre.
Par ailleurs, la maladie est aussi caractérisée par la formation d'agrégats de protéines tau à l'intérieur des cellules nerveuses (alors que les plaques d'amyloïde-bêta se forment à l'extérieur). Des médicaments expérimentaux visent aussi ces agrégats. D'autres ciblent l'inflammation.
Psychomédia avec sources : NHS Choice, The Scientist, Scientific American, AAAS.
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