Un diurétique pourrait réduire les symptômes de l'autisme, selon une étude française publiée dans la revue Translational Psychiatry. L'action du diurétique serait de réduire les niveaux de chlore intracellulaire. Des travaux précédents menés par l’équipe de recherche sur ces concentrations ont montré qu’elles peuvent être anormalement élevées dans les neurones immatures, ceux ayant subi des crises d’épilepsie ou d’autres lésions cérébrales.
En présence d’une forte concentration de chlore, les effets du principal neurotransmetteur du cerveau, le GABA, sont inversés. Plutôt que d'inhiber les interactions entre les cellules nerveuses, ils les amplifient. Ainsi, des médicaments tels que certains anxiolytiques, analgésiques et antiépileptiques, qui accentuent l'effet de ce neurotransmetteur (contribuant normalement à une plus grande inhibition et ayant donc un effet calmant), exercent un effet inverse de celui habituel: ils excitent plutôt que de calmer.
C’est ce qui a été observé dans le cas de l’épilepsie : le diazépam, un anxiolytique, aggravait les crises dans certaines conditions. L’équipe de recherche avait alors montré qu'un diurétique pallie cet effet. Or, des données expérimentales indirectes suggèrent des modifications de l’inhibition cérébrale médiée par le GABA dans l’autisme.
Yehezkel Ben-Ari de l’Institut de neurobiologie de la méditerranée (Inserm) et Eric Lemonnier du CHRU de Brest ont mené un essai clinique en double aveugle avec 60 enfants autistes et Asperger de 3 à 11 ans qui ont reçu pendant 3 mois soit 1mg diurétique bumétanide (couramment utilisé pour le traitement de l'hypertension), soit un placebo. (À noter que la prise de ces molécules peut entrainer une baisse de potassium qui nécessite une supplémentation). La sévérité des troubles autistiques a été évaluée au début de l’essai, à la fin du traitement et un mois après la fin de ce dernier.
Bien qu'étant non curatif, le traitement entrainait, pour les trois quarts des enfants, une diminution de la sévérité des troubles autistiques, selon des données d'observation. D’après les parents les enfants étaient plus "présents
", rapporte le chercheur. Le traitement serait plus efficace chez les enfants les moins affectés. A l’arrêt du traitement, certains troubles réapparaissaient.
Les chercheurs ont déposé une demande d’autorisation pour réaliser un essai multicentrique à l’échelle européenne afin de mieux déterminer la population concernée par ce traitement et à terme obtenir une AMM pour cette indication. Cet essai est piloté par une entreprise créée par le Prof. Ben-Ari et le Dr Lemonnier (Neurochlore), laquelle a reçu un financement de l’ANR (RPIB, projet « Cure Autism »).
Des analyses sont indispensables pour évaluer l’impact de la prise à long terme de ces molécules et la dose requise, souligne le communiqué de l'Inserm.
Communiqué de l'Inserm (incluant une vidéo): Un essai clinique prometteur pour diminuer la sévérité des troubles autistiques.
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