Quinze personnes atteintes d'une forme avancée de la maladie de Parkinson ont été traitées en France et ailleurs en Europe par une thérapie génique, rapporte Le Figaro.
Le Pr Stéphane Palfi de l'hôpital Henri-Mondor à Créteil a présenté les résultats préliminaires de cet essai lundi au Congrès européen de thérapie génique et cellulaire.
La maladie de Parkinson se caractérise par une dégénérescence des neurones (cellules nerveuses) du Locus niger (ou substance noire) produisant la dopamine, un neurotransmetteur indispensable aux mouvements.
Le médicament L-dopa, précurseur de la dopamine, permet dans un premier temps de réduire les symptômes (tremblement, raideur, problème de motricité) mais finit par entraîner des mouvements incontrôlés (dyskinésies) en raison d'une stimulation irrégulière de la dopamine. La thérapie génique vise à obtenir une libération continue et locale du neurotransmetteur.
Après une série d'expérimentations chez l'animal, les premiers tests chez l'homme ont débuté en 2008. Les malades ont reçu, en une seule injection sous anesthésie générale, au niveau du striatum (une zone impliquée dans la maladie), un lentivirus (inoffensif) dans lequel trois gènes codant pour des enzymes indispensables à la sécrétion de dopamine ont été insérés.
Un nouvel essai de phase 2 devrait être lancé bientôt sur un nombre plus élevé de malades. Si l'innocuité et l'efficacité sont confirmées à long terme, une telle thérapie ne pourrait être disponible pour les patients avant huit ou dix ans, précise le professeur.
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