Le 7 juin, l'agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le médicament Aduhelm (aducanumab) du laboratoire Eli Lilly pour le traitement de la maladie d'Alzheimer.

Il s'agit d'une première depuis 2003. Mais cette approbation est très controversée. Le comité consultatif d’experts de l'agence s'était d'ailleurs prononcé contre celle-ci. Bien que la FDA ne soit pas liée par les avis de ses comités, elle les suit généralement.

Il s'agit du premier nouveau traitement approuvé pour la maladie d'Alzheimer depuis 2003 et du premier qui cible « la pathophysiologie fondamentale » de la maladie, souligne le communiqué de l'agence.

L'aducanumab (Aduhelm), administré par perfusion mensuelle, est un anticorps monoclonal (anticorps de synthèse) dirigé contre les plaques de protéines bêta-amyloïdes dont la formation est considérée comme une caractéristique de la maladie.

Il a été approuvé selon la procédure d'approbation accélérée, non pas sur la base de la démonstration d'une efficacité à réduire les symptômes de la maladie, mais sur la base d'un critère de substitution, celui de la diminution des plaques bêta-amyloïdes, qui est susceptible de prédire un bénéfice clinique pour les patients. Un essai post-approbation est demandé à son fabricant, le laboratoire Biogen, pour vérifier que le médicament apporte le bénéfice clinique attendu.

Les médicaments actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie, souligne le communiqué. L'aducanumab est le premier à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent à la maladie, indique Patrizia Cavazzoni de la FDA. « Comme nous l'avons appris dans la lutte contre le cancer, la procédure d'approbation accélérée permet de mettre les thérapies à la disposition des patients plus rapidement tout en stimulant la recherche et l'innovation », fait-elle valoir.

Bien que les causes spécifiques de la maladie ne soient pas entièrement connues, celle-ci se caractérise par des changements dans le cerveau, notamment la formation de plaques bêta-amyloïdes et d'enchevêtrements neurofibrillaires de protéines tau, qui entraînent la perte de neurones et de leurs connexions.

L'efficacité d'Aduhelm pour réduire les plaques bêta-amyloïdes a été évaluée dans trois études de dosage en double aveugle, randomisées et contrôlées par placebo incluant un total de 3 482 participants atteints de la maladie. Ceux qui ont reçu le traitement ont présenté, en fonction de la dose et de la durée, une réduction significative des plaques bêta-amyloïdes, tandis que ceux ayant reçu le placebo n'ont présenté aucune réduction.

Les plaques bêta-amyloïdes ont été quantifiées à l'aide d'imagerie cérébrale afin d'estimer les niveaux dans un ensemble de régions cérébrales censées être largement affectées par la pathologie de l'Alzheimer comparativement à une région cérébrale censée être épargnée par cette pathologie.

Les informations relatives à la prescription d'Aduhelm comprennent une mise en garde contre les anomalies d'imagerie liées à l'amyloïde, qui se présentent le plus souvent sous la forme d'un gonflement temporaire de certaines zones du cerveau qui disparaît généralement avec le temps sans provoquer de symptômes, bien que certaines personnes puissent présenter des symptômes tels que des maux de tête, une confusion, des vertiges, des changements de vision ou des nausées.

Une autre mise en garde concerne le risque de réactions d'hypersensibilité, notamment l'œdème de Quincke et l'urticaire.

Les effets secondaires les plus fréquents étaient l'anomalie d'imagerie décrite plus haut, les maux de tête, les chutes, la diarrhée et la confusion (délire, altération de l'état mental, désorientation).

Si l'essai clinique demandé à Biogen ne permet pas de vérifier le bénéfice clinique, la FDA peut engager une procédure pour retirer l'approbation du médicament.

Cette approbation par le biais de la procédure accélérée est fortement controversée, de nombreux experts estimant que la FDA baisse indument ses normes, « ouvrant la voie à des médicaments coûteux et potentiellement inefficaces en n'exigeant pas de preuves suffisamment convaincantes », rapporte Les Échos.

Après l'annonce de cette approbation, l'action de Biogen s'est envolée, rapportent les médias.

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Psychomédia avec sources : FDA, FDA, Les Échos.
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